سازمان غذا و دارو روز سه‌شنبه اولین دارو را برای شکل ژنتیکی نادر اختلال عصبی ALS، علیرغم عدم قطعیت در مورد اثربخشی درمان، مجوز داد.
این تصمیم نشان‌دهنده فشار آژانس به سمت انعطاف‌پذیری بیشتر در تأیید درمان‌ها برای بیماران مبتلا به بیماری‌های ویرانگر و گزینه‌های کمی، در صورت وجود، است.
Biogen، شرکت دارویی که این دارو را به بازار عرضه می کند، گفت که این دارو را “در محدوده ای قابل مقایسه با سایر درمان های ALS که اخیراً راه اندازی شده است” قیمت گذاری می کند. یک درمان ALS که سال گذشته تایید شده بود، سالانه 158000 دلار قیمت داشت.
این دارو که از نظر علمی با نام توفرسن شناخته می شود و با نام تجاری قالسودی به فروش خواهد رسید، جهشی در ژنی به نام SOD1 را هدف قرار می دهد که در حدود 2 درصد از تقریباً 6000 مورد ALS که هر ساله در ایالات متحده تشخیص داده می شود وجود دارد. انتظار می رود کمتر از 500 نفر در ایالات متحده در هر زمان معین واجد شرایط باشند.
آژانس مجوز درمان را از طریق سیاستی صادر کرد که به دارو اجازه می‌دهد تحت شرایط خاص، قبل از اینکه شواهد قطعی دال بر اثربخشی آن وجود داشته باشد، سریعاً وارد بازار شود. بیوژن برای حفظ دارو در بازار باید شواهد تاییدی را از تحقیقات بالینی در حال انجام ارائه دهد.
این تصمیم اولین تایید مشروط برای داروی ALS یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک است که معمولاً در عرض چند سال باعث فلج و مرگ می شود. کمتر از نیمی از بیماران واجد شرایط برای قالسودی بیش از سه سال پس از تشخیص زنده می مانند.
این تایید بر اساس شواهدی است که نشان می‌دهد این دارو می‌تواند به میزان قابل توجهی سطوح پروتئینی را که با آسیب به سلول‌های عصبی مرتبط است کاهش دهد. Biogen استدلال کرده است که این نتایج به طور منطقی به بیماران کمک می کند، حتی اگر این دارو، در یک کارآزمایی بالینی، به طور قابل توجهی پیشرفت بیماری را کاهش نداد، همانطور که با توانایی بیماران در صحبت کردن، بلعیدن و انجام سایر فعالیت های زندگی روزمره اندازه گیری می شود. .
علیرغم عدم قطعیت در مورد فواید آن، تایید قلسودی به طور گسترده‌ای توجیه‌پذیرتر از Aduhelm، داروی دیگری از Biogen است که با وجود فقدان شواهدی مبنی بر کارآمدی آن توسط FDA در سال 2021 برای درمان آلزایمر مورد تایید قرار گرفت.
در جلسه ای در ماه گذشته، گروهی از مشاوران مستقل FDA به اتفاق آرا توصیه کردند که آژانس مجوز قالسودی را به صورت مشروط اعطا کند، علیرغم اینکه اکثر مشاوران به این نتیجه رسیدند که شواهد قانع کننده ای مبنی بر موثر بودن آن وجود ندارد.
بیماران ALS و گروه های حامی کمپین پرشوری برای این دارو راه اندازی کردند. مقامات FDA ماه گذشته نوشتند که رویکرد آنها برای ارزیابی چنین داروهایی توسط “تعاملات آژانس با بیماران و مراقبان آنها شکل گرفته است که تمایل آنها را برای پذیرش اطمینان کمتر در مورد اثربخشی در ازای دسترسی زودهنگام به داروهای بسیار مورد نیاز توصیف می کند.”
بیماران هر چند هفته یکبار قلسودی را به صورت تزریق در کانال نخاعی دریافت می کنند. مشخص شد که این دارو به طور کلی بی خطر است، اگرچه تعداد کمی از بیماران دچار التهاب نخاع شدند.
قبل از قلسودی، تنها سه داروی تایید شده ALS در ایالات متحده وجود داشت که به طور قابل توجهی روند بیماری را تغییر نداده است.
